中國罕見病藥物研發和商業化平臺企業曙方醫藥旗下的曙方(上海)醫藥科技有限公司(Sperogenix (Shanghai) MedTech Co., Ltd. 以下簡稱“曙方醫藥”)與致力于創新藥物研發的中國新興生物醫藥企業上海和譽生物醫藥科技有限公司(Abbisko Therapeutics Co., Ltd. 以下簡稱“和譽醫藥”)達成獨家授權協議，在大中華地區合作開發創新藥ABSK021針對神經系統罕見病領域適應癥的應用。

根據獨家授權協議，曙方醫藥將獲得在中國大陸、香港及澳門特別行政區(以下合稱“授權地區”)開發、生產、商業化ABSK021的獨家權利，適應癥范圍為非腫瘤神經系統罕見病，其中肌萎縮側索硬化癥(ALS)是曙方醫藥將開發的首個適應癥。和譽醫藥將獲得來自曙方醫藥的首付款及一系列里程碑付款，以及產品年凈銷售額分成，并保留除上述地區及適應癥范圍外的權利。曙方醫藥將負責ABSK021用于ALS適應癥在授權地區內的臨床前研究、概念驗證性臨床、關鍵性臨床、上市后研究等一系列開發工作，以及產品的注冊申報和商業化。

ABSK021是一款口服、高特異性、高選擇性集落刺激因子-1受體(colony-stimulating factor 1 receptor，CSF-1R)拮抗劑，目前正在中國和美國開展腫瘤患者中的安全性、耐受性與藥代動力學Ib期臨床研究。初步臨床數據已展現出ABSK021良好的耐受性、藥代動力學特性及對靶點的有效抑制。CSF-1R信號傳導是小膠質細胞發育和存活的必要條件，而存有大量活化的小膠質細胞是ALS病人神經退化的標志之一。臨床前研究表明抑制CSF-1R可延緩多種ALS動物模型中的疾病進展。

肌萎縮側索硬化癥(ALS)俗稱“漸凍癥”，2014年夏天，一場在全球廣受關注的“冰桶挑戰”活動讓“漸凍癥”這一罕見疾病為人所知。ALS的臨床特征為進行性加重的肢體無力、肌肉萎縮合并錐體束征，伴言語不清、吞咽困難等球部癥狀，呼吸肌受累可出現呼吸困難，并最終因營養和呼吸衰竭而死亡。中華醫學會神經病學分會ALS協作組一項對全國醫保數據的研究表明，中國ALS的年發病率為1.62/10萬，年患病率為2.97/10萬。目前該病尚缺乏特效治療，預后不良，中位生存期僅為3至5年，對患者家庭和社會帶來了沉重的照護及經濟負擔。

曙方醫藥聯合創始人、董事長、首席執行官嚴知愚先生表示：“肌萎縮側索硬化癥等神經系統罕見病對患者生存時間和生活質量造成嚴重影響，給患者家庭和社會帶來沉重負擔，亟需一系列創新療法改善這一疾病領域現狀。神經系統罕見病是曙方醫藥重點布局的領域，此次與和譽醫藥的強強合作，將加速ABSK021的臨床開發和商業化進程，進一步完善曙方該領域產品組合，以期建立曙方醫藥在神經系統罕見病領域的國內領先地位。”

和譽醫藥創始人兼CEO徐耀昌博士表示：“此次與曙方醫藥的合作令人鼓舞，展現出ABSK021這一CSF-1R創新藥物在神經系統疾病領域的巨大潛力。曙方在罕見病領域的臨床研發和商業化能力與豐富經驗讓人印象深刻，我們堅信與曙方的合作將進一步加快ABSK021的開發進程，使中國廣大罕見病患者早日受益。”

關于曙方醫藥

曙方醫藥是一家專注于中國罕見病藥物研發和商業化的平臺型企業，致力于為中國罕見病患者提供具有臨床可及性的產品，為罕見病治療藥物提供具有成功前景的商業解決方案。曙方醫藥創始團隊具有中國罕見病市場商業成功經驗，具備豐富的全球罕見病治療藥物的醫學轉化和臨床研發經驗。治療領域包括肺循環、神經系統、遺傳代謝及非腫瘤血液疾病。曙方醫藥成立于2019年，并獲得知名生物醫藥投資基金禮來亞洲基金(LAV)和晨興創投(Morningside Ventures)的A輪投資。

關于和譽醫藥

成立于2016年4月，上海和譽生物醫藥科技有限公司(Abbisko Therapeutics Co., Ltd.)是一家創立于中國上海張江，著眼全球的創新藥研發公司。公司的創始人和管理團隊擁有多年國際和國內大型藥企的研發和管理經驗。和譽醫藥專注于腫瘤新藥研發，以小分子腫瘤精準治療和小分子腫瘤免疫治療藥物為核心，致力于開發新穎及高潛力藥物靶點的創新藥物。自2016年成立以來，和譽醫藥已建立由14種專注于精確腫瘤學和腫瘤免疫治療的藥物資產(包括四種臨床階段資產及十種臨床前階段資產)組成的綜合管線。截至2021年6月16日，我們于全球三個國家及地區已取得七項IND批準。

(新媒體責編：syhz0808)