北京和美國(guó)馬薩諸塞州劍橋2021年10月25日 --北海康成制藥有限公司(以下簡(jiǎn)稱“北海康成”)是一家立足于中國(guó)的生物制藥公司，作為全球罕見疾病領(lǐng)域的領(lǐng)先公司，北海康成致力于創(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。公司于今日宣布與Scriptr Global簽訂研究合作和許可協(xié)議，合作研發(fā)抗肌萎縮蛋白病的基因治療產(chǎn)品。北海康成將擁有Scriptr Global的全球獨(dú)家授權(quán)，通過使用該公司Stitchr(TM)平臺(tái)(一種專有的核酶介導(dǎo)的RNA組裝技術(shù))進(jìn)行開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化針對(duì)抗肌萎縮蛋白病的基因治療候選產(chǎn)品。Scriptr Global將負(fù)責(zé)技術(shù)研究，而北海康成承擔(dān)產(chǎn)品開發(fā)、生產(chǎn)、注冊(cè)和商業(yè)化的所有責(zé)任。

該合作協(xié)議的財(cái)務(wù)條款包括預(yù)付款、開發(fā)和銷售里程碑付款，以及基于凈銷售額的特許權(quán)使用費(fèi)。

北海康成創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官薛群博士表示：“我們很高興能夠與ScriptrGlobal攜手開發(fā)其Stitchr技術(shù)平臺(tái)，我們相信這有可能為抗肌萎縮蛋白病的基因治療領(lǐng)域帶來變革。”

Scriptr Global聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官Keith Alkek表示：“那些患有抗肌萎縮蛋白病的患者及家人迫切需要?jiǎng)?chuàng)新的治療方法。Scriptr Global很高興能夠利用公司這一新的平臺(tái)技術(shù)，與北海康成合作開展這項(xiàng)重要工作。”

關(guān)于抗肌萎縮蛋白病

抗肌萎縮蛋白病是一種X伴性遺傳性肌肉病，包括Duchenne型肌營(yíng)養(yǎng)不良(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)、Becker型肌營(yíng)養(yǎng)不良(Becker Muscular Dystrophy, BMD)以及DMD相關(guān)性擴(kuò)張型心肌病(DMD-associated dilated cardiomyopathy, DCM)。DMD通常發(fā)生在幼兒時(shí)期，其特征是快速進(jìn)行性肌肉萎縮以及肌無(wú)力。患兒在大約在12歲左右喪失行走能力。BMD的特征是晚發(fā)性骨骼肌無(wú)力。心肌病是DMD和BMD患者發(fā)病和死亡的常見原因。DCM的特征是會(huì)出現(xiàn)左心室擴(kuò)張和充血性心力衰竭，臨床癥狀通常不涉及骨骼肌或隨意肌的病變。根據(jù)美國(guó)國(guó)家罕見病組織以及已發(fā)表的同行評(píng)審文獻(xiàn)統(tǒng)計(jì)，在全球范圍內(nèi)，DMD的新生男嬰患病比例大約為1/3500 ~1/5000;在中國(guó),這一比例約為1/4560。BMD的發(fā)病率在新生男嬰中大約是1/18500 ~1/30000。而DCM的患病率數(shù)據(jù)尚未可知。

關(guān)于 SCRIPTR GLOBAL 公司

Scriptr Global是一家臨床前生物技術(shù)公司，主要開發(fā)新的治療方法，用于治療具有挑戰(zhàn)性和危及生命健康的疾病。Scriptr Global正在開發(fā)多個(gè)的獨(dú)特的專利技術(shù)平臺(tái)，這些平臺(tái)是由羅切斯特大學(xué)(Univeristy of Rochester)的Douglas Anderson博士創(chuàng)建的，旨在通過修改DNA、RNA和蛋白質(zhì)的表達(dá)來研發(fā)高度靶向療法。

北海康成制藥有限公司簡(jiǎn)介

北海康成制藥有限公司是一家立足于中國(guó)的全球罕見病生物制藥公司，致力于創(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。

北海康成目前擁有13 個(gè)具有巨大市場(chǎng)潛力的藥物資產(chǎn)組成的全面和差異化的管線，針對(duì)一些最普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應(yīng)癥。其中包括針對(duì)治療亨特綜合征(MPS II) 和其他溶酶體貯積癥(LSD)、補(bǔ)體介導(dǎo)的疾病、血友病A、代謝紊亂和罕見的膽汁淤積性肝病，包括Alagille 綜合征(ALGS)、進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥(PFIC) 和膽道閉鎖(BA)，以及膠質(zhì)母細(xì)胞瘤(GBM)。

北海康成戰(zhàn)略性地將全球合作和國(guó)內(nèi)研究結(jié)合起來，以建立和豐富其藥物組合，同時(shí)投入到罕見病治療的下一代基因治療技術(shù)領(lǐng)域之中。北海康成的全球合作伙伴包括Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、馬薩諸塞州大學(xué)醫(yī)學(xué)院(UMass) 和LogicBio等。

(新媒體責(zé)編：zpl05-02)