馴鹿醫(yī)療，一家處于臨床階段、致力于細(xì)胞治療和抗體藥物開(kāi)發(fā)和產(chǎn)業(yè)化的創(chuàng)新生物制藥公司，今日宣布美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(簡(jiǎn)稱“FDA”)孤兒藥開(kāi)發(fā)辦公室(Office of Orphan Products Development, OOPD)已正式書(shū)面回函，授予公司自主研發(fā)的全人源抗CD19和CD22雙靶點(diǎn)嵌合抗原受體自體T細(xì)胞注射液(CT120)孤兒藥資格認(rèn)定(Orphan Drug Designation, ODD)，用于治療急性白血病(Acute Lymphoblastic Leukemia, ALL)。獲得FDA孤兒藥認(rèn)定將加速CT120在美國(guó)的臨床試驗(yàn)及上市注冊(cè)進(jìn)度。CT120將享有的優(yōu)惠政策包括FDA對(duì)臨床研究的支持、注冊(cè)費(fèi)用的減免，以及FDA批準(zhǔn)上市后在美國(guó)的七年市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)。

此次孤兒藥認(rèn)定是基于CT120優(yōu)秀的安全性和有效性。在一項(xiàng)研究者發(fā)起的臨床研究中(登記號(hào)ChiCTR2000038641)，4名B-ALL受試者在接受CT120治療后，全部達(dá)到完全緩解，CRR為100%，未發(fā)生任何3級(jí)或3級(jí)以上的CRS不良反應(yīng)，未觀察到ICANS不良反應(yīng)。因此，CT120有望成為針對(duì)復(fù)發(fā)/難治B-ALL的創(chuàng)新性治療手段。

馴鹿醫(yī)療首席執(zhí)行官汪文博士表示：“CT120是全球第一款全人源雙靶點(diǎn)CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品，F(xiàn)DA授予CT120‘孤兒藥’稱號(hào)，是FDA對(duì)于這款產(chǎn)品的肯定和期待。目前，CT120已經(jīng)在中國(guó)獲得B-NHL和B-ALL兩項(xiàng)IND批件，正在中國(guó)進(jìn)行的治療B-NHL的注冊(cè)臨床試驗(yàn)進(jìn)展順利，馴鹿將加快這一創(chuàng)新產(chǎn)品在中美兩地的開(kāi)發(fā)進(jìn)程，期待這款創(chuàng)新產(chǎn)品早日上市，挽救更多患者的生命!”

關(guān)于 FDA 孤兒藥資格認(rèn)定

孤兒藥認(rèn)定(Orphan Drug Designation, ODD)是FDA 孤兒藥產(chǎn)品開(kāi)發(fā)辦公室(Office of Orphan Products Development, OOPD)對(duì)符合條件的用于預(yù)防、治療及診斷罕見(jiàn)病的藥物(包括生物制品)授予的一種資格認(rèn)定。孤兒藥又稱為罕見(jiàn)病藥，指用于預(yù)防、治療、診斷罕見(jiàn)病的藥品，F(xiàn)DA針對(duì)罕見(jiàn)病有明確的界定標(biāo)準(zhǔn)，即影響美國(guó)人群少于20萬(wàn)的疾病。由于罕見(jiàn)病患病人群少、市場(chǎng)需求少、研發(fā)成本高，很少有制藥企業(yè)關(guān)注其治療藥物的研發(fā)，因此這些藥被稱為“孤兒藥”。1983年美國(guó)頒布《孤兒藥法案》(Orphan Drug Act, ODA)，規(guī)定凡獲得孤兒藥資格的候選藥物，有機(jī)會(huì)獲得一系列配套支持政策。

關(guān)于 ALL

急性淋巴細(xì)胞白血病(Acute Lymphoblastic Leukemia, ALL)是一種快速進(jìn)展的惡性血液及骨髓性腫瘤，是白血病的一種，在成人與兒童中均有發(fā)病。根據(jù)美國(guó)國(guó)家癌癥研究所SEER網(wǎng)站披露的數(shù)據(jù)，ALL年發(fā)病率為1.8/10萬(wàn)，死亡率0.4/10萬(wàn)，五年生存率69.9%，據(jù)此預(yù)計(jì)2021年美國(guó)ALL患病人數(shù)約11萬(wàn)5千人。根據(jù)弗若斯沙利文報(bào)告，中國(guó)的白血病患者五年生存率僅有25.4%，顯著低于美國(guó)。中國(guó)ALL新發(fā)病人數(shù)2020年為12,800例，患病人數(shù)2020年達(dá)143,900例，預(yù)計(jì)2025年將增長(zhǎng)至150,300例。

關(guān)于 CT120

CT120為一款靶向CD19和CD22的全人源雙靶點(diǎn)自體嵌合抗原受體T細(xì)胞注射液，該產(chǎn)品的CAR分子胞外結(jié)構(gòu)域包含能特異性結(jié)合CD19和CD22的全人源scFv抗體序列，通過(guò)識(shí)別表達(dá)CD19和/或CD22的腫瘤細(xì)胞，能減少靶抗原丟失導(dǎo)致的腫瘤細(xì)胞逃逸;采用全人源化設(shè)計(jì)，免疫原性低，可降低抗ADA產(chǎn)生的風(fēng)險(xiǎn)、改善CAR-T細(xì)胞的體內(nèi)長(zhǎng)期存續(xù)能力。同時(shí)，該產(chǎn)品的胞內(nèi)結(jié)構(gòu)域采用CD3ζ和4-1BB共刺激信號(hào)，與CD28相比可降低神經(jīng)毒性風(fēng)險(xiǎn)，并進(jìn)一步提升CAR-T細(xì)胞的長(zhǎng)期存續(xù)，增強(qiáng)長(zhǎng)期療效。該產(chǎn)品與靶細(xì)胞膜上的CD19和/或CD22抗原結(jié)合后，通過(guò)釋放顆粒酶/穿孔素直接殺傷靶細(xì)胞，同時(shí)釋放細(xì)胞因子刺激CAR-T細(xì)胞擴(kuò)增，可持續(xù)發(fā)揮抗腫瘤作用。

關(guān)于馴鹿醫(yī)療

馴鹿醫(yī)療是一家專注于細(xì)胞治療和抗體藥物開(kāi)發(fā)和產(chǎn)業(yè)化的創(chuàng)新生物制藥公司。公司成立于2017年，已組建了一支在新藥研發(fā)、臨床研究以及商業(yè)化方面擁有豐富經(jīng)驗(yàn)的國(guó)際化管理團(tuán)隊(duì)。公司以開(kāi)發(fā)血液腫瘤細(xì)胞類藥物和抗體藥物為創(chuàng)新的基石，向?qū)嶓w瘤和自身免疫疾病拓展，擁有完整的從早期發(fā)現(xiàn)、注冊(cè)申報(bào)、臨床開(kāi)發(fā)到商業(yè)化生產(chǎn)的全流程平臺(tái)能力及包括了全人源抗體發(fā)現(xiàn)平臺(tái)、高通量CAR-T藥物優(yōu)選平臺(tái)、通用CAR技術(shù)平臺(tái)、生產(chǎn)技術(shù)平臺(tái)、臨床轉(zhuǎn)化研究平臺(tái)在內(nèi)的多個(gè)技術(shù)平臺(tái)。現(xiàn)有10個(gè)在研品種處于不同研發(fā)階段，其中進(jìn)展最為迅速的產(chǎn)品CT103A(全人源BCMA嵌合抗原受體自體T細(xì)胞注射液)已處于臨床開(kāi)發(fā)后期階段，已于2021年2月被國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)藥品審評(píng)中心(CDE)納入“突破性治療藥物”品種;公司自主研發(fā)的創(chuàng)新產(chǎn)品CT120(全人源CD19/CD22雙靶點(diǎn)CAR-T細(xì)胞注射液)已進(jìn)入臨床研究階段，適應(yīng)癥分別為CD19/CD22陽(yáng)性的復(fù)發(fā)/難治性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤(B-NHL)和復(fù)發(fā)/難治性急性B淋巴細(xì)胞白血病(B-ALL)。

憑借強(qiáng)執(zhí)行力的管理團(tuán)隊(duì)、豐富的產(chǎn)品管線、獨(dú)特的創(chuàng)新研發(fā)與商業(yè)模式，馴鹿醫(yī)療有志于成為業(yè)界有影響力的創(chuàng)新藥企，將真正解決臨床痛點(diǎn)、具有市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)力的創(chuàng)新藥物推向臨床直至市場(chǎng)，為受試者開(kāi)辟新的治療道路，帶來(lái)新的希望。

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