隨著精準醫療概念的提出以及生物技術的迅猛發展，生物醫藥行業已成為全球經濟發展的支柱，特別是以基因編輯和細胞治療為代表的符合創新方向的生物醫藥已成為發展重點。

 

近日，聚焦于基因治療和細胞藥物研發公司 -- 上海邦耀生物順利通過了“上海張江國家自主創新示范區專項發展資金重點項目(H25)”資助經費的驗收，同時也獲得了上海市政府單位的權威認可和數千萬專項資金支持。

 

邦耀生物上海總部

上海張江國家自主創新示范區專項發展資金，是由上海市、區政府共同設立，是上海支持自主創新的重要措施之一。其中重點項目(H25)，作為科技創新功能集聚模塊，由于只對引進、培育國內外科技前沿研發機構、重點實驗室、功能總部、龍頭企業、創新平臺等實施的項目給予資助。因此項目申報門檻高，獲批難度大且成果驗收嚴格，可以說是張江國家自主創新示范區專項發展資金中扶持力度最大的重點項目。

 

通過本次政府單位重點項目支持，邦耀生物建設了具有全球領先水平的基因編輯和細胞治療技術轉化平臺;并積極開展臨床治療的相關研究，為打造全球領先的免疫細胞治療和基因治療產品加速了進程。

 

基因編輯與細胞治療成生物醫藥行業發展“新風口”

 

正是由于基因編輯的巨大前景，我國在政策規劃方面積極布局基因編輯相關領域的研究。《“十三五”國家科技創新規劃》、《“十三五”生物技術創新專項規劃》、《“十三五”生物產業發展規劃》、《“十三五”國家戰略性新興產業發展規劃》等一系列規劃中明確提出要重點布局基因編輯技術的研發與應用。

 

現階段基因編輯與細胞治療相關產品的開發在全球處于起步階段，相關細胞生產工藝開發、GMP生產是轉化的關鍵一步，也是基因編輯與細胞治療技術獲得藥監部門批準、進入臨床、上市產業化的必經之路，因此，建設國際一流的符合GMP要求的基因與細胞治療產品工藝開發與中試生產平臺對于邦耀未來發展是非常必要的。

 

經過2年的重點項目建設期，邦耀生物已成功搭建基因編輯工具開發平臺、造血干細胞基因編輯平臺、非病毒定點整合CAR-T平臺、通用型細胞平臺、增強型T細胞平臺五大具有自主知識產權的技術平臺，并擁有7000平米GMP中試基地及200余人的運營團隊，有力保障創新的研究成果能夠快速轉化與應用。

 

目前各大平臺下均布局有相應的產品管線，并實現臨床級基因與細胞治療產品的規模化生產。邦耀在平臺孵育的基因編輯治療產品和細胞治療產品均取得重大具有國際領先、國內首創的創新成果，其中基因編輯治療β-地中海貧血(簡稱“地貧”)項目臨床試驗取得初步成效，這是亞洲首次通過基因編輯技術治療地貧，也是全世界首次通過CRISPR基因編輯技術治療β0/β0型重度地貧的成功案例。

 

造血干細胞平臺示意圖

融合創新平臺，打造健康未來

 

關于通過張江專項資金重點項目驗收，邦耀生物 CEO席在喜先生說 ：“邦耀生物作為一家聚焦基因治療和細胞藥物研發公司，此次獲得張江國家自主創新示范區專項發展資金支持，說明邦耀在基因編輯與細胞治療領域展現出的自主創新力和未來發展潛力獲得了政府的高度認可與肯定，也體現了政府對基因編輯與細胞治療細分領域發展的大力支持，同時也說明其產業蘊含的巨大發展潛力。”

 

基因編輯和細胞治療技術轉化平臺的成功建立，有力保障了公司創新型基因與細胞治療產品的轉化落地，助力公司管線產品按照藥物研發的路徑進行注冊申報，有望解決臨床急需的新藥需求，為廣大遺傳病和惡性腫瘤患者帶來治愈和康復的希望。

 

作為國家高新技術企業，邦耀生物依托該平臺啟動全球合伙人計劃，積極在世界范圍內引進產業端科研人才，并依托華東師范大學生科院強大的可持續原創研發作為企業發展的內核驅動，與華東師范大學共建“上海基因編輯與細胞治療研究中心”，從而進一步依托產學研一體化優勢，加速培養創新醫藥領域尖端人才，以帶動產品研發創新。過去5年已產生100多項專利成果，有5個項目在8所知名醫院開展研究者發起的臨床試驗，多個項目進入IND申報階段。

 

在未來，邦耀生物將始終圍繞“以基因編輯引領創新，開發突破性療法，造福全人類”的企業使命，發揮自身的技術優勢，并繼續潛心技術研發，以推動研發產品的快速更新迭代，為我國基因編輯與細胞治療這個黃金賽道的崛起添磚助力，造福全球遺傳疾病及惡性腫瘤患者。

 

關于邦耀生物：

上海邦耀生物科技有限公司致力于成為新商業文明時代全球領先的細胞基因藥企，邦耀生物以“以基因編輯引領創新，開發突破性療法，造福全人類”為使命，依托自主研發中心及與高校共建的“上海基因編輯與細胞治療研究中心”，過去5年已產生100多項專利成果，有5個項目在8所知名醫院開展研究者發起的臨床試驗，多個項目進入IND申報階段。其中，基因編輯治療β-地中海貧血癥、PD1敲除非病毒定點整合CAR-T、以及UCART等項目已經取得優異臨床效果，具有全球領先性，并在Nature Medicine、Nature biotechnology等知名學術期刊上發表多篇學術論文。

 

邦耀生物已搭建基因編輯工具開發平臺、造血干細胞基因編輯平臺、非病毒定點整合CAR-T平臺、通用型細胞平臺、增強型T細胞平臺五大具有自主知識產權的技術平臺，擁有7000平米GMP中試基地及200余人的運營團隊，有力保障創新的研究成果能夠快速轉化與應用。邦耀生物通過患者需求和臨床反饋不斷推動研發產品快速更新迭代。并秉持開放、共享、共贏的態度，與全球創新生物醫藥生態鏈企業一起，加快推進創新藥物的轉化與落地，造福全球遺傳疾病及惡性腫瘤患者。

(新媒體責編：zpl05)