在此次申請(qǐng)中，百悅澤®首次在中國(guó)獲得突破性療法認(rèn)定

此次申請(qǐng)是基于SEQUOIA試驗(yàn)結(jié)果，該研究數(shù)據(jù)證明百悅澤®的有效性優(yōu)于化學(xué)免疫治療

百悅澤®已于2020年6月獲得NMPA附條件批準(zhǔn)用于治療復(fù)發(fā)或難治性慢性淋巴細(xì)胞白血病患者

百濟(jì)神州(納斯達(dá)克代碼：BGNE;香港聯(lián)交所代碼：06160;上交所代碼：688235)，是一家立足于科學(xué)的全球性生物科技公司，專注于開(kāi)發(fā)創(chuàng)新、可負(fù)擔(dān)的藥物，公司今天宣布，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)藥品審評(píng)中心(CDE)已受理百濟(jì)神州BTK抑制劑百悅澤®(澤布替尼)用于治療成人慢性淋巴細(xì)胞白血病(CLL)或小淋巴細(xì)胞淋巴瘤(SLL)患者的新適應(yīng)癥上市許可申請(qǐng)(sNDA)，并授予百悅澤®突破性療法認(rèn)定(BTD)。

百濟(jì)神州血液學(xué)首席醫(yī)學(xué)官黃蔚娟醫(yī)學(xué)博士表示：“這是百悅澤®首個(gè)用于治療初治性CLL上市許可申請(qǐng)，此次申請(qǐng)基于全球3期SEQUOIA試驗(yàn)的積極結(jié)果，這也是百悅澤®全球注冊(cè)計(jì)劃向前邁近的一大步。正如百濟(jì)神州在美國(guó)血液學(xué)會(huì)(ASH)上公布的數(shù)據(jù)，在SEQUOIA試驗(yàn)中，百悅澤®顯著延長(zhǎng)了無(wú)進(jìn)展生存期(PFS)，并在患者中總體耐受性良好，相比于化學(xué)免疫治療展現(xiàn)了優(yōu)效性。通過(guò)此次申請(qǐng)以及近期對(duì)初治性華氏巨球蛋白血癥的sNDA的遞交，我們希望拓展這一款潛在的‘同類最佳’BTK抑制劑的臨床應(yīng)用范圍，使得其在中國(guó)治療血液腫瘤的應(yīng)用可從復(fù)發(fā)/難治擴(kuò)大至一線治療。”

這項(xiàng)隨機(jī)、多中心、全球3期的SEQUOIA試驗(yàn)(NCT03336333)在初治性CLL患者中，對(duì)百悅澤®與苯達(dá)莫司汀聯(lián)合利妥昔單抗(B + R)方案進(jìn)行了對(duì)比，其研究結(jié)果支持了本次sNDA的申報(bào)。

該研究顯示，基于獨(dú)立審查委員會(huì)(IRC)評(píng)估，百悅澤®在PFS方面展現(xiàn)了對(duì)比B + R方案的優(yōu)效性。中位隨訪26.15個(gè)月時(shí)，百悅澤®組的24個(gè)月PFS為85.5%(95% CI：80.1，89.6)，B + R組為69.5%(95% CI：62.4，75.5)，風(fēng)險(xiǎn)比(HR)為0.42(95% CI：0.27，0.63)，p < 0.0001。百悅澤®在患者中總體耐受性良好，安全性特征與其在廣泛的臨床項(xiàng)目中的表現(xiàn)一致，包括房顫的發(fā)生率較低。

關(guān)于慢性淋巴細(xì)胞白血病

慢性淋巴細(xì)胞白血病(CLL)是成人中最常見(jiàn)的一種白血病，2017年，全球約有114,000例CLL新發(fā)病例。CLL會(huì)影響骨髓中的白細(xì)胞或淋巴細(xì)胞，骨髓中癌細(xì)胞(白血病)的增殖會(huì)導(dǎo)致細(xì)胞抗感染的能力降低，并擴(kuò)散至血液，從而累及身體其他部位，包括淋巴結(jié)、肝臟和脾臟。[1]、[2]、[3]已知BTK通路是惡性B細(xì)胞信號(hào)傳導(dǎo)的重要介質(zhì)，能夠致使CLL的發(fā)生。[4]小淋巴細(xì)胞淋巴瘤(SLL)是一種非霍奇金淋巴瘤，主要影響影響免疫系統(tǒng)中B淋巴細(xì)胞。SLL與CLL有許多相似之處，但其腫瘤細(xì)胞多見(jiàn)于淋巴結(jié)中。[5]

關(guān)于百悅澤®

百悅澤®(澤布替尼)是一款由百濟(jì)神州科學(xué)家自主研發(fā)的布魯頓氏酪氨酸激酶(BTK)小分子抑制劑，目前正在全球進(jìn)行廣泛的臨床試驗(yàn)項(xiàng)目，作為單藥和與其他療法進(jìn)行聯(lián)合用藥治療多種B細(xì)胞惡性腫瘤。由于新的BTK會(huì)在人體內(nèi)不斷合成，百悅澤®的設(shè)計(jì)通過(guò)優(yōu)化生物利用度、半衰期和選擇性，實(shí)現(xiàn)對(duì)BTK蛋白完全、持續(xù)的抑制。憑借與其他獲批BTK抑制劑存在差異化的藥代動(dòng)力學(xué)，百悅澤®能在多個(gè)疾病相關(guān)組織中抑制惡性B細(xì)胞增殖。

百悅澤®已在43個(gè)國(guó)家和地區(qū)獲得20項(xiàng)批準(zhǔn)：

2019年11月，百悅澤®在美國(guó)獲批用于治療既往至少接受過(guò)一種治療的成人套細(xì)胞淋巴瘤(MCL)患者*;

2020年6月，百悅澤®在中國(guó)獲批用于治療既往至少接受過(guò)一種治療的成人套細(xì)胞淋巴瘤(MCL)患者**;

2020年6月，百悅澤®在中國(guó)獲批用于治療既往至少接受過(guò)一種治療的成人慢性淋巴細(xì)胞白血病(CLL)或小淋巴細(xì)胞淋巴瘤(SLL)患者**;

2021年1月，百悅澤®在以色列獲批用于治療既往至少接受過(guò)一種治療的套細(xì)胞淋巴瘤(MCL)患者;

2021年2月，百悅澤®在阿拉伯聯(lián)合酋長(zhǎng)國(guó)獲批用于治療復(fù)發(fā)或難治性套細(xì)胞淋巴瘤(MCL)患者;

2021年3月，百悅澤®在加拿大獲批用于治療成人華氏巨球蛋白血癥(WM)患者;

2021年6月，百悅澤®在中國(guó)獲批用于治療既往至少接受過(guò)一種治療的成人華氏巨球蛋白血癥(WM)患者**;

2021年7月，百悅澤®在加拿大獲批用于治療既往至少接受過(guò)一種治療的成人套細(xì)胞淋巴瘤(MCL)患者;

2021年7月，百悅澤®在智利獲批用于治療既往至少接受過(guò)一種治療的成人套細(xì)胞淋巴瘤(MCL)患者;

2021年8月，百悅澤®在巴西獲批用于治療既往至少接受過(guò)一種治療的成人套細(xì)胞淋巴瘤(MCL)患者;

2021年8月，百悅澤®在美國(guó)獲批用于治療成人華氏巨球蛋白血癥(WM)患者;

2021年9月，百悅澤®在美國(guó)獲批用于治療既往至少接受過(guò)一種含抗CD20抗體治療方案的邊緣區(qū)淋巴瘤(MZL)成人患者*;

2021年10月，百悅澤®在新加坡獲批用于治療既往至少接受過(guò)一種治療的成人套細(xì)胞淋巴瘤(MCL)患者;

2021年10月，百悅澤®在澳大利亞獲批用于治療既往至少接受過(guò)一種治療的成人華氏巨球蛋白血癥(WM)患者，或作為一線療法用于治療不適合化學(xué)免疫治療的患者;

2021年10月，百悅澤®在澳大利亞獲批用于治療既往至少接受過(guò)一種治療的成人套細(xì)胞淋巴瘤(MCL)患者;

2021年10月，百悅澤®在俄羅斯獲批用于治療既往至少接受過(guò)一種治療的成人套細(xì)胞淋巴瘤(MCL)患者;

2021年11月，百悅澤®在沙特阿拉伯獲批用于治療既往至少接受過(guò)一種治療的成人套細(xì)胞淋巴瘤(MCL)患者;

2021年11月，百悅澤®在歐盟加冰島、列支敦士登和挪威獲批用于治療既往至少接受過(guò)一種治療的成人華氏巨球蛋白血癥(WM)患者，或作為一線療法用于治療不適合化學(xué)免疫治療的患者;

2021年12月，百悅澤®在英國(guó)獲批用于治療既往至少接受過(guò)一種治療的符合條件的華氏巨球蛋白血癥(WM)成人患者，或作為一線療法用于治療不適合化療免疫治療的符合條件的患者;和

2021年12月，百悅澤®在厄瓜多爾獲批用于治療既往至少接受過(guò)一種治療的成人套細(xì)胞淋巴瘤(MCL)患者。

迄今為止，百悅澤®已遞交超過(guò)20項(xiàng)針對(duì)多項(xiàng)適應(yīng)癥的上市申請(qǐng)。

*該項(xiàng)適應(yīng)癥基于總緩解率獲得加速批準(zhǔn)。針對(duì)該適應(yīng)癥的后續(xù)正式批準(zhǔn)將取決于確證性試驗(yàn)中臨床益處的驗(yàn)證和描述。

**該項(xiàng)適應(yīng)癥獲附條件批準(zhǔn)。針對(duì)該適應(yīng)癥的完全批準(zhǔn)將取決于正在開(kāi)展的確證性隨機(jī)、對(duì)照臨床試驗(yàn)結(jié)果。

關(guān)于百濟(jì)神州腫瘤學(xué)

百濟(jì)神州通過(guò)自主研發(fā)或與志同道合的合作伙伴攜手，不斷推動(dòng)同類最佳或同類第一的臨床候選藥物研發(fā)，致力于為全球患者提供有效、可及且可負(fù)擔(dān)的藥物。公司全球臨床研究和開(kāi)發(fā)團(tuán)隊(duì)已有約2,900人且仍在不斷壯大，目前正在全球范圍支持100多項(xiàng)正在進(jìn)行或籌備中的臨床研究的展開(kāi)，已招募患者和健康受試者超過(guò)14,500人。公司產(chǎn)品管線深厚、試驗(yàn)布局廣泛，試驗(yàn)已覆蓋全球 45 多個(gè)國(guó)家/地區(qū)，且均由公司內(nèi)部團(tuán)隊(duì)牽頭。公司深耕于血液腫瘤和實(shí)體腫瘤的靶向治療及腫瘤免疫治療的開(kāi)發(fā)，同時(shí)專注于單藥療法和聯(lián)合療法的探索。目前，百濟(jì)神州自主研發(fā)的三款藥物已獲批上市：百悅澤®(BTK抑制劑，已在美國(guó)、中國(guó)、歐盟、加拿大、澳大利亞及其他國(guó)際市場(chǎng)獲批上市)、百澤安®(可有效避免Fc-γ受體結(jié)合的抗PD-1抗體，已在中國(guó)獲批上市)及百匯澤®(已在中國(guó)獲批上市)。

同時(shí)，百濟(jì)神州還與其他創(chuàng)新公司合作，共同攜手推進(jìn)創(chuàng)新療法的研發(fā)，以滿足全球健康需求。在中國(guó)，百濟(jì)神州正在銷售多款由安進(jìn)和百時(shí)美施貴寶授權(quán)的腫瘤藥物。公司也通過(guò)與包括安進(jìn)、百奧泰、EUSA Pharma、Mirati Therapeutics、Seagen 以及 Zymeworks 在內(nèi)的多家公司合作，更大程度滿足當(dāng)前全球范圍尚未被滿足的醫(yī)療需求。百濟(jì)神州還與諾華公司達(dá)成合作，授權(quán)諾華在北美、歐洲和日本開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化百澤安®。

2021年1月，百濟(jì)神州和諾華宣布合作，授予諾華在北美、歐洲和日本共同開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化百濟(jì)神州的抗PD-1抗體百澤安®。基于這一成果豐富的合作，F(xiàn)DA正在對(duì)百澤安®的新藥上市許可申請(qǐng)(BLA)進(jìn)行審評(píng)，同時(shí)，百濟(jì)神州和諾華于2021年12月宣布了兩項(xiàng)新的協(xié)議，授予諾華共同開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化百濟(jì)神州的TIGIT抑制劑ociperlimab(當(dāng)前處于3期臨床開(kāi)發(fā)階段)，并百濟(jì)神州的產(chǎn)品組合中授予5款已獲批的諾華腫瘤產(chǎn)品在中國(guó)指定區(qū)域的權(quán)益。

關(guān)于百濟(jì)神州

百濟(jì)神州是一家立足于科學(xué)的全球性生物科技公司，專注于開(kāi)發(fā)創(chuàng)新、可負(fù)擔(dān)的藥物，旨在為全球患者改善治療效果、提高藥物可及性。目前公司廣泛的藥物組合包括40多款臨床候選藥物。公司通過(guò)加強(qiáng)自主研發(fā)能力和合作，加速推進(jìn)多元、創(chuàng)新的藥物管線開(kāi)發(fā)。我們致力于在2030年前為全球20多億人全面改善藥物可及性。百濟(jì)神州在全球五大洲打造了一支超過(guò)8,000人的團(tuán)隊(duì)。

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