全球3期RATIONALE 302試驗(yàn)結(jié)果顯示，相比化療，替雷利珠單抗延長(zhǎng)了既往接受過系統(tǒng)治療患者的生存期

此次獲批標(biāo)志著替雷利珠單抗在美國(guó)獲批首個(gè)適應(yīng)癥

百濟(jì)神州(納斯達(dá)克代碼： BGNE;香港聯(lián)交所代碼：06160;上交所代碼：688235)是一家全球腫瘤創(chuàng)新公司，今日宣布，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)已批準(zhǔn)替雷利珠單抗(中文商品名：百澤安®;英文商品名：TEVIMBRA®)作為單藥治療既往接受過系統(tǒng)化療(不含PD-1/L1抑制劑)后不可切除或轉(zhuǎn)移性食管鱗狀細(xì)胞癌(ESCC)的成人患者。替雷利珠單抗預(yù)計(jì)將于2024年下半年在美國(guó)上市。

百濟(jì)神州實(shí)體腫瘤首席醫(yī)學(xué)官M(fèi)ark Lanasa醫(yī)學(xué)博士表示："FDA今日批準(zhǔn)替雷利珠單抗用于治療既往接受過化療的ESCC患者，同時(shí)正在審評(píng)該藥物作為ESCC一線治療的上市許可申請(qǐng)(BLA)，這標(biāo)志著我們朝著將該治療方案帶給全球更多患者的目標(biāo)又邁進(jìn)了重要的一步。作為百濟(jì)神州免疫腫瘤生物平臺(tái)研發(fā)的第一款候選藥物，以及在美國(guó)獲批的第二款藥物，替雷利珠單抗將成為公司實(shí)體腫瘤開發(fā)項(xiàng)目的重要支柱產(chǎn)品。目前替雷利珠單抗已在全球30多個(gè)國(guó)家和地區(qū)開展了超過17項(xiàng)注冊(cè)性臨床試驗(yàn)。"

此次批準(zhǔn)基于RATIONALE 302試驗(yàn)結(jié)果，該試驗(yàn)在意向性治療(ITT)人群中達(dá)到了主要終點(diǎn)。與化療相比，替雷利珠單抗展現(xiàn)了具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性和臨床意義的生存獲益。在ITT人群中，替雷利珠單抗組的中位總生存期(OS)為8.6個(gè)月(95% CI：7.5，10.4)，而化療組為6.3個(gè)月(95% CI：5.3，7.0)(p=0.0001;風(fēng)險(xiǎn)比[HR]=0.70 [95% CI：0.57，0.85])。替雷利珠單抗的安全性特征優(yōu)于化療。i替雷利珠單抗最常見(≥20%)的不良反應(yīng)(包括實(shí)驗(yàn)室檢查結(jié)果異常)為葡萄糖升高、血紅蛋白降低、淋巴細(xì)胞降低、鈉降低、白蛋白降低、堿性磷酸酶升高、貧血、疲勞、谷草轉(zhuǎn)氨酶升高、肌肉骨骼疼痛、體重降低、谷丙轉(zhuǎn)氨酶升高和咳嗽。

南加州大學(xué)凱克醫(yī)學(xué)院諾里斯綜合癌癥中心癌癥主任醫(yī)師、腫瘤內(nèi)科胃腸腫瘤科主任、臨床醫(yī)學(xué)副教授Syma Iqbal醫(yī)學(xué)博士表示："ESCC是食管癌最常見的亞型，確診罹患晚期或轉(zhuǎn)移性ESCC的患者在接受初始治療后經(jīng)常會(huì)發(fā)生疾病進(jìn)展，亟需新的治療選擇。RATIONAL 302試驗(yàn)顯示，替雷利珠單抗在既往經(jīng)治的ESCC患者中，已展示出具有臨床意義的生存獲益，有望成為這些患者的一項(xiàng)重要的治療新選擇。"

替雷利珠單抗已于2023年獲得歐盟委員會(huì)批準(zhǔn)，用于治療既往接受過化療的晚期或轉(zhuǎn)移性ESCC患者。2024年2月，替雷利珠單抗獲得歐洲藥品管理局(EMA)人用藥品委員會(huì)(CHMP)積極意見，建議批準(zhǔn)其用于治療三項(xiàng)非小細(xì)胞肺癌適應(yīng)癥。

FDA目前也正在對(duì)替雷利珠單抗用于不可切除、復(fù)發(fā)性、局部晚期或轉(zhuǎn)移性ESCC患者一線治療，以及用于治療局部晚期不可切除或轉(zhuǎn)移性的胃或胃食管結(jié)合部(G/GEJ)腺癌患者的新藥上市許可申請(qǐng)(BLA)進(jìn)行審評(píng)。預(yù)計(jì)FDA對(duì)這兩項(xiàng)BLA做出決議的時(shí)間分別為2024年7月和12月。

百濟(jì)神州已開展超過17項(xiàng)替雷利珠單抗的潛在注冊(cè)性臨床試驗(yàn)，其中已有11項(xiàng)3期隨機(jī)試驗(yàn)和4項(xiàng)2期試驗(yàn)取得積極結(jié)果。這些試驗(yàn)結(jié)果表明，替雷利珠單抗作為單藥治療，或與其他藥物聯(lián)用，有為多種癌癥類型的數(shù)十萬(wàn)例患者帶來安全的、具有臨床意義的生存獲益和生活質(zhì)量改善的潛力，且很多情況下，無論患者的PD-(L)1表達(dá)狀態(tài)如何均可獲益。截至目前，全球已有超過90萬(wàn)例患者接受了替雷利珠單抗的治療。

關(guān)于RATIONALE 302試驗(yàn)

RATIONALE 302是一項(xiàng)全球、隨機(jī)、開放性的3期研究(NCT03430843)，該試驗(yàn)旨在比較替雷利珠單抗單藥和研究者選擇的化療在不可切除、局部晚期或轉(zhuǎn)移性ESCC患者二線治療時(shí)的有效性和安全性。該研究隨機(jī)入組了來自歐洲、亞洲和北美洲11個(gè)國(guó)家共132個(gè)研究中心的512例患者。

關(guān)于食管鱗狀細(xì)胞癌(ESCC)

在全球范圍內(nèi)，食管癌(EC)是癌癥相關(guān)死亡的第六大常見原因，其中ESCC是最常見的組織學(xué)亞型，占EC病例數(shù)的近90%。ii預(yù)計(jì)2040年將有957,000例新發(fā)EC病例，比2020年增加近60%，這表明需要更多有效的治療方法。iiEC是一種進(jìn)展迅速的致命性疾病，超過2/3的患者在診斷時(shí)就已是晚期或已發(fā)生轉(zhuǎn)移，對(duì)于發(fā)生遠(yuǎn)端轉(zhuǎn)移的患者，預(yù)期的五年生存率低于6%。iii

關(guān)于百澤安®(替雷利珠單抗)

替雷利珠單抗(中文商品名：百澤安®，英文商品名：TEVIMBRA®)是一款經(jīng)特殊設(shè)計(jì)的人源化IgG4抗PD-1單克隆抗體，對(duì)PD-1具有高親和力和結(jié)合特異性，設(shè)計(jì)目的旨在最大限度地減少與巨噬細(xì)胞中的Fcγ受體結(jié)合，幫助人體免疫細(xì)胞識(shí)別并殺傷腫瘤細(xì)胞。

關(guān)于百濟(jì)神州

百濟(jì)神州是一家全球腫瘤創(chuàng)新公司，專注于為全世界的癌癥患者研發(fā)創(chuàng)新抗腫瘤藥物。通過強(qiáng)大的自主研發(fā)能力和外部戰(zhàn)略合作，我們不斷加速開發(fā)多元、創(chuàng)新的藥物管線和產(chǎn)品組合，致力于為全球更多患者全面提升藥物可及性和可負(fù)擔(dān)性。在全球五大洲，我們有超過10,000人的團(tuán)隊(duì)，并在中國(guó)北京、美國(guó)麻省劍橋和瑞士巴塞爾設(shè)立了主要辦事處。

(新媒體責(zé)編：wa12)