2024年4月8日，全球特藥領域生物制藥公司益普生(Euronext: IPN; ADR: IPSEY)宣布醋酸蘭瑞肽緩釋注射液(預充式)(商標名：索馬杜林®)于3月29日經中國國家藥品監督管理局批準，成為截至本發稿日全球唯一獲批可進行深部皮下自我注射的生長抑素類似物(SSA)類藥物。獲批后，深部皮下自我注射可以有效提升肢端肥大癥患者給藥便捷性，加強依從性，并幫助醫生更好管理患者，推動疾病長期管理的規范化，使患者獲益。

肢端肥大癥是由體內產生過量的生長激素(GH)所致的隱匿的慢性進展性內分泌代謝性疾病[1]，其延遲診斷的時間較長，且與多種合并癥和死亡率的增加有關。即使實現生化控制，但肢端肥大癥相關合并癥仍可能持續存在，因此，對肢大患者進行長期隨訪及管理具有重要意義。在疾病長期管理過程中，治療藥物給藥方式的不便捷，給患者帶來較大挑戰。《中國肢端肥大癥患者綜合社會調查白皮書》調研顯示，六成患者認為去醫院注射的給藥方式非常不方便或比較不方便，如可以實現自我注射則方便程度可以提高近2倍。

近年來，在肢端肥大癥領域，創新藥物研發獲得較大進展，患者給藥便捷性和藥物可負擔性不斷改善。2019年，索馬杜林®(預充式)在中國獲批，并于2020年被納入國家醫保藥品目錄。而新獲批的索馬杜林®(預充式)深度皮下自我注射的用法，操作簡便，使得患者在治療過程中擁有更多的自主權[2]，將為肢端肥大癥患者帶來更舒適的注射體驗，最大程度地幫助患者堅持用藥，提升用藥依從性，從而能夠有更多的時間享受家人和朋友的陪伴。此外，索馬杜林®(預充式)擁有特殊的預充式注射裝置和創新針頭[3]，無需配置。在經專業醫護人員指導和培訓后，患者可以進行6-8周間隔自我注射，在確保療效的同時，方便靈活給藥，提高治療便捷性且降低治療成本[4][5][6]，有效提升患者生活質量。

復旦大學附屬華山醫院虹橋院區院長、華山醫院神經外科副主任、復旦大學神經外科研究所副所長趙曜教授表示："肢端肥大癥病程較長，患者的長期管理對預防合并癥以及改善生活質量具有十分重要的作用。生長抑素類似物(SSA)被國內外指南和共識一致推薦為肢端肥大癥藥物治療的首選，很高興見證蘭瑞肽自我注射用法的獲批，有望幫助肢端肥大癥者實現疾病治療目標，降低疾病對生活帶來的負面影響，自我注射將提升治療依從性，改善患者的生活質量，助力肢端肥大癥患者規范化診療。"

益普生中國總經理Guillaume DELMOTTE表示："作為一家專注于罕見病、腫瘤學和神經科學領域的生物制藥公司，益普生致力于延長患者的生命并改善患者的生活。具有自我注射功能的索馬杜林®的獲批代表了我們深耕罕見病領域，以創新技術滿足肢端肥大癥患者未盡需求，改善患者生活質量的最新突破。索馬杜林®自我注射將提升患者用藥的便利性，提高患者疾病全療程管理的依從性，從而幫助患者和醫生進一步規范長期疾病管理，給患者帶來的是意義深遠的改變。我們希望未來能夠讓更多患者從創新藥物中獲益。"

成立于1929年，益普生在90余年的歷史中始終秉持創新精神，不斷進取。1992年，益普生正式進入中國市場，并于2019年在上海設立創新中心，是益普生全球四大研發中心之一。2021年，益普生在上海成立中國區總部，并通過公司全面轉型，聚焦于腫瘤、罕見病和神經科學領域為患者提供革新型藥物。在罕見病領域，益普生持續發展罕見病研發管線，致力于改善罕見病患者無藥可醫的困境。2019年12月，索馬杜林®正式在中國獲批用于肢端肥大癥治療，并被納入國家醫保目錄。2023年，在國家衛健委發布的《第二批罕見病目錄》中，益普生罕見病產品管線所覆蓋疾病均納入其中，包括肢端肥大癥、胃腸胰神經內分泌腫瘤、進行性骨化性纖維發育不良、先天性膽道閉鎖、Alagille綜合征、原發性膽汁性膽管炎、原發性胰島素樣生長因子-1缺乏癥等。未來，益普生將持續以中國市場為戰略中心，加速創新藥物和新資產引進，著力發展在中國的研發管線布局，惠及更多中國患者。

關于益普生

益普生是一家全球性的生物制藥公司，專注于在腫瘤、罕見病和神經科學三個治療領域為患者提供革新型藥物。我們的研發管線以外部創新為動力，有近百年的開發經驗以及美國、法國、英國的全球中心作為有力的支持。分布于40多個國家的全球團隊，共同與我們在世界各地的合作伙伴關系，使我們為100多個國家的患者提供藥物。益普生在巴黎(泛歐交易所：IPN)上市并通過贊助的I級美國存托憑證項目(ADR：IPSEY)在美國上市交易。

關于益普生中國

益普生集團于1992年進入中國，2019年在上海設立創新中心，是全球四個研發中心之一。益普生于2021年在上海成立中國區總部，并于2022年根據集團業務變動，同步剝離多元健康業務，專注于特藥領域，針對三大疾病領域(腫瘤、罕見病、神經科學)攜手上海創新中心持續推出創新治療方案以滿足中國患者亟待解決的治療需求。

(新媒體責編：wa12)