2024年7月，新獲批的用于中樞性性早熟治療的達菲林®(注射用雙羥萘酸曲普瑞林)六月劑型在成都市婦女兒童中心醫院開出首張處方。達菲林®六月劑型是截至發稿前目前國內首個且唯一獲批用于中樞性性早熟治療的超長效劑型，首方落地意味著達菲林®六月劑型正式進入臨床應用，將有效改善治療依從性和滿意度，惠及更多中樞性性早熟患兒。

中樞性性早熟是較為常見的一種兒科內分泌疾病，由于下丘腦-垂體‑性腺軸功能提前啟動、促性腺激素釋放激素(GnRH)增加，導致女孩7.5歲前出現乳房發育或10.0歲前出現月經初潮，男孩9歲前出現睪丸增大[1]，影響患兒生長潛能及心理健康。作為目前國內中樞性性早熟治療領域首個超長效劑型，達菲林®六月劑型長效持續釋放的特性[2]能夠以一定的速率釋放藥物，以維持有效血藥濃度，減少給藥次數[3]。臨床研究顯示，達菲林®六月劑型相較三月劑型，療效無明顯差異[4]，給藥耐受性良好，減少注射頻率有可能改善患兒注射體驗和提高治療依從性[5]。一項國際多中心III期研究結果表明，達菲林®六月劑型使 93.2% 的患兒在 6 個月時達到青春期前的 LH 水平(LH激發值≤5IU/L)，12 個月時為 97.7%，從而延遲了患兒青春期臨床體征的進展[5]。相較于短效制劑，長效緩釋制劑可以實現數月的藥物持續釋放，患兒及家屬只需每六個月來醫院接受注射治療及隨訪觀察，有效減少注射次數和門診時間，盡可能降低長期治療給患兒及家屬日常生活帶來的不利影響。

成都市婦女兒童中心醫院兒童遺傳與內分泌代謝科主任程昕然教授開出首張處方成都市婦女兒童中心醫院兒童遺傳與內分泌代謝科主任程昕然教授表示："中樞性性早熟患兒的依從性對于疾病的長期規范化管理至關重要。隨著達菲林®六月超長效劑型逐步進入臨床應用，有助于進一步改善治療依從性和滿意度，減少就醫次數、降低就醫時間，期待更多患兒能從中獲益，無憂成長。"

益普生中國總經理Guillaume DELMOTTE表示："自7月9日達菲林®六月劑型在中國正式獲批以來，益普生加速推動這一創新藥物覆蓋更多地區，致力于為中樞性性早熟患兒提供更便捷、更可及的治療方案。秉承‘聚焦、共贏、服務患者與社會'的使命，益普生將持續聚焦特藥領域，深耕患者需求，加快創新產品在中國的引入和上市，更好惠及中國患者。"

(新媒體責編：wa12)