阿斯利康中國(guó)宣布，依托 "港澳藥械通"政策，其罕見(jiàn)病領(lǐng)域創(chuàng)新藥Strensiq(通用名：阿司福酶α注射液 / asfotase alfa)已獲廣東省藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，正式引進(jìn)大灣區(qū)藥械通指定醫(yī)療機(jī)構(gòu)，用于作為嬰兒期發(fā)病的低磷酸酯酶癥(hypophosphatasia, HPP)患者的長(zhǎng)期酶替代療法，以治療該疾病的骨骼表現(xiàn)。此次大灣區(qū)先行獲批認(rèn)可了該藥的臨床應(yīng)用先進(jìn)性，內(nèi)地患兒將無(wú)需出境便可在大灣區(qū)藥械通指定醫(yī)療機(jī)構(gòu)使用該藥，緩解了中國(guó)患者亟需用藥的難題。

低磷酸酯酶癥是一種極其罕見(jiàn)的遺傳性漸進(jìn)式代謝紊亂疾病，患者因缺少堿性磷酸酶(alkaline phosphatase, ALP)，骨礦化和骨質(zhì)素生成受到影響，致使骨骼生長(zhǎng)和其強(qiáng)度出現(xiàn)問(wèn)題，并引發(fā)其他并發(fā)癥，可能面臨骨折、骨痛、行走和呼吸困難、癲癇等問(wèn)題，甚至造終身負(fù)擔(dān)，嚴(yán)重影響生存質(zhì)量[1]。

作為全球首個(gè)且唯一*獲批用于治療低磷酸酯酶癥的酶替代療法[2]，阿司福酶α注射液中的活性物質(zhì)可以替代患者體內(nèi)缺少的堿性磷酸酶，并作為長(zhǎng)期酶替代治療控制患者癥狀[1]。針對(duì)圍產(chǎn)期、嬰兒期或幼兒期發(fā)病低磷酸酯酶癥的患者的四項(xiàng)前瞻性的開(kāi)放標(biāo)簽臨床試驗(yàn)，評(píng)估并證實(shí)了阿司福酶α注射液的臨床療效和安全性。經(jīng)該藥治療的圍產(chǎn)期/嬰兒期發(fā)病的低磷酸酯酶癥患者(37名)與歷史對(duì)照的低磷酸酯酶癥患者(48名)的總生存率對(duì)比的Kaplan-Meier分析發(fā)現(xiàn)，阿司福酶α注射液可明顯改善患者生存率。研究顯示，經(jīng)阿司福酶α注射液治療的患者1歲時(shí)生存率為95%，歷史對(duì)照組患者生存率為42%;經(jīng)阿司福酶α注射液治療患者3.5歲時(shí)生存率為86%，歷史對(duì)照組患者生存率為27%;經(jīng)阿司福酶α注射液患者5歲時(shí)生存率為82%，而歷史對(duì)照組患者生存率為27%[3]。對(duì)于嬰幼兒，阿司福酶α注射液有助于逆轉(zhuǎn)礦質(zhì)過(guò)少的癥狀[4],[5],[6]。在兒童患者中，阿司福酶α注射液可幫助患者實(shí)現(xiàn)低磷酸酯酶癥相關(guān)佝僂病的完全或?qū)嵸|(zhì)性治愈[7]。

酶替代治療是國(guó)際公認(rèn)的針對(duì)低磷酸酯酶癥病因的有效治療方法，尤其對(duì)于年幼和癥狀明顯的患者，可被作為首選治療方式[8]，然而，此前相關(guān)藥物的可及性一直是困擾患者的一大難題。此次阿司福酶α注射液在大灣區(qū)的率先獲批，是國(guó)內(nèi)低磷酸酯酶癥治療的重大突破，為國(guó)內(nèi)患有遺傳性低磷酸酯酶癥的兒童患者帶來(lái)了新的治療希望。

阿斯利康中國(guó)生物制藥業(yè)務(wù)總經(jīng)理，香港及澳門地區(qū)負(fù)責(zé)人林驍表示："深耕中國(guó)逾30年，阿斯利康深刻洞察并理解中國(guó)患者未被滿足的需求。此次，阿司福酶α注射液得益于‘港澳藥械通'政策的支持先行獲批引入大灣區(qū)，縮短了中國(guó)低磷酸酯酶癥患者使用全球創(chuàng)新藥物的用藥時(shí)差。未來(lái)，我們將繼續(xù)攜手各方合作伙伴，讓更多全球領(lǐng)先、患者亟需的創(chuàng)新藥物通過(guò)大灣區(qū)這一橋梁加速引進(jìn)國(guó)內(nèi)，惠及更多中國(guó)患者。"

阿斯利康中國(guó)副總裁，罕見(jiàn)病事業(yè)部負(fù)責(zé)人胡軼清表示："‘以患者為中心'，阿斯利康不僅積極投身并持續(xù)探索罕見(jiàn)病領(lǐng)域，還致力于聯(lián)合多方為中國(guó)罕見(jiàn)病患者破解無(wú)藥可用的困境，并為提升創(chuàng)新藥物的可及性而努力。今天，我們非常高興地看到阿司福酶α注射液在大灣區(qū)先行獲批引入，讓中國(guó)低磷酸酯酶癥患者加速用上全球領(lǐng)先的藥物。未來(lái)，阿斯利康也將持續(xù)高度重視低磷酸酯酶癥及其他罕見(jiàn)病患者的未盡之需，多措并舉，加速創(chuàng)新藥品引入、可及，并聯(lián)合各方力量支持建設(shè)健全中國(guó)罕見(jiàn)病診療的生態(tài)體系，讓我們攜手同行，點(diǎn)亮生命之光。"

(新媒體責(zé)編：wa12)